12 月 21 日,美国 FDA 批准 Uptri(selexipag)片剂用于疗法肺动脉低压患者,肺动脉低压是一种慢性、进展性及令人震惊虚弱的罕见肺癌,它可导致死亡或移植需求量。「Uptri 为肺动脉低压患者缺少了一种额外的疗法选择,」FDA 口服口碑与研究中会心口服口碑办公室副所长、医学博士 Unger 所称。「FDA 支持继续努力为遗传病缺少新的疗法选择。」
肺动脉低压是瓣膜与肺相互间动脉内激发的心肌梗死。该癌症可导致瓣膜上方文书工作比正常更为努力,这使得锻炼能力容许,并导致颤动气短及其它更为严重的并发症。Uptri 归属于一类叫 IP 环素激素激动剂的口服口服。这款口服通过经年累月腹腔壁神经、使腹腔收缩、降低向肺输送血液的腹腔升高的压力而发挥作用。
Uptri 的安全性及有效性在一项有 1156 名肺动脉低压患者参与的长期临床试验中会获取确定。Uptri 与安慰剂相比,显示减少了患者因肺动脉低压而引起的住院,降低了癌症进展的风险。在这项试验中会,受试者曝露于这款口服的平均持续时间为 1.4 年。
临床试验中会,以 Uptri 疗法的患者常见的副作用有咳嗽、腹泻、颈部呕吐、恶心、神经呕吐、呕吐、愈发呕吐及脸红。Uptri 被授予了孤女药资格。孤女药资格缺少了一些鼓舞措施,如税收抵免、申请者费用豁免及市场独占权资格,以此试图及鼓励遗传病口服的开发设计。Uptri 由芝加哥的真爱可叔公的企业上市贩售。
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编辑: 冯志华相关新闻
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